“70万一针”即将纳入医保，罕见病家庭治疗费每年或降至10万

　　长沙晚报掌上长沙12月7日讯（全媒体记者 徐媛 通讯员 姚家琦）5岁的玥玥（化名）是一名SMA小患儿，SMA是罕见病脊髓性肌萎缩症的英文简称，很多人从陌生到认识它是从“70万一针“的热搜新闻开始。今日，玥玥来到湖南省儿童医院神经内科复诊，玥玥爸爸激动地与记者算起了今后的治疗费用：”诺西那生钠注射液纳入医保后，是3.3万元每瓶，每年治疗费用可以降至十万元左右。“

　　2021年12月3日，国家医保局发布消息，全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保。2019年2月，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，成为中国首个治疗SMA的药物。2020年，其价格降至每针55万元。此次经过医保谈判，每瓶诺西那生钠注射液降到3.3万元。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施。这是自2016以来，高值罕见病药物首次被纳入医保目录。

　　玥玥的父亲陈先生介绍，孩子一岁多就查出了患有SMA，现在已经五岁了，还不能行走，只能独立坐上几分钟。每天上幼儿园，玥玥只能缩在轮椅上。陈先生说，女儿有一个梦想——跳舞，他们不会放弃治疗的一线希望，希望能够看到女儿站上舞台。

　　湖南省儿童医院神经内科副主任、副主任医师吴丽文介绍，SMA是遗传基因突变导致的一种神经功能退行性疾病，如果不使用药物，患者的运动功能会急剧下降。SMA的治疗是与时间赛跑，I型SMA患儿如不进行有效药物治疗，很少能存活超过两岁。但由于治疗SMA的药物费用过于昂贵，许多家庭由于支付不起而放弃治疗。从明年起，“特效药”纳入国家医保的范畴，许许多多SMA患儿家庭有了希望。