国际罕见病日丨创新药医保落地 全身型重症肌无力患者的好消息

　　长沙晚报掌上长沙2月29日讯（全媒体记者 彭放）“艾加莫德纳入医保后，切实帮我们减轻了经济负担，让我们能第一时间用上新药，也能长期用得起了！”今日，在中南大学湘雅医院，19岁的重症肌无力患者小赵（化名）接受了第二个周期的创新药艾加莫德治疗。

　　今日是第17个国际罕见病日。湘雅医院神经内科主任医师、神经免疫与神经肌病亚专科主任杨欢教授介绍，2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。罕见病用药被纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白，重症肌无力就在其中。

　　小赵在三年前就被确诊了重症肌无力，开始的症状是眼睑下垂、看东西重影、模糊，随着病情逐渐加重，出现了全身无力的症状，连抬臂、走路都很吃力，动不动就摔跤，随后发展到抬头困难、喝水呛咳，吞咽功能受到影响，无法正常饮食。

　　对症药物、免疫抑制剂、血浆置换、激素、免疫球蛋白治疗……生病后，各种传统治疗方案几乎都已尝试，但小赵的症状还是经常反复，严重时出现了呼吸困难，随时威胁生命，多次住院抢救。

　　今年1月新医保目录执行后，小赵用上了第一个周期的创新药艾加莫德，让她惊喜的是，各种症状都得到明显改善。“眼睛看东西清晰、没有重影了，从原来腿都抬不起来到现在能小跑了，进食也没有影响了，给了我很大信心！”如今小赵已经开始第二个周期的治疗，医生认为她将来有希望像正常人一样生活。

　　目前，全球已知的罕见病超过6000种，我国罕见病患者约2000万人。在全部罕见病中，神经系统罕见疾病占比超过一半。全身型重症肌无力作为一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，早在2018年被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。该病的发病年龄往往比较年轻，且病程长、难治疗、易复发。

　　据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量。如果肌无力加重累及呼吸肌，可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

　　“临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。”杨欢表示，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，虽然能在一定程度上改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者在盛年时发病，对于更好的治疗效果有迫切需求。

　　重症肌无力的治疗目标是达到疾病症状最小化、治疗副作用最小化的“双达标”状态。事实上，过往实现双达标的治疗目标非常困难，患者为了达到症状最小化，往往需要面对传统药物治疗带来的种种副作用，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

　　艾加莫德是国内首个、目前唯一获批的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，有望让患者达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，重新回归正常生活。

　　杨欢表示，对于全身型重症肌无力患者而言，艾加莫德被纳入医保目录并实现落地报销，大大减轻了患者的经济负担。随着医保政策的落地和艾加莫德等创新治疗手段的规范应用，相信未来几年内，我国重症肌无力治疗的标准化、规范化将得以进一步提升，患者的治疗水平和生活质量会有更大幅度的改善。